程隆妮

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关于软骨发育不全的调查
我们设计了一个问卷,目的是更好地了解与软骨发育不全相关的人群。
问卷是可选的并且是匿名的。获得的数据将用于统计目的并更好地了解软骨发育不良的自然史。请考虑回答。
如果您想稍后进行调查,可以单击顶部的“在BA报名”链接。

vosoritide的3期临床试验结果已经公布,该结果涉及5至18岁的软骨发育不良儿童。
The data demonstrated that daily subcutaneous administration of vosoritide to children with achondroplasia resulted in significantly increased growth velocity and height Z scores over baseline after one year of treatment as compared to those who received placebo with similar adverse effect profiles.[1]

什么是Z分数?

It’s a measure of how many standard deviations below or above the population mean a raw score is. In a simpler way, it gives the idea of how far from the mean a data point is.[2]

柳叶刀


在BioMarin的新闻稿中指出,“主要终点 每天皮下注射vosoritide的参与者在52周(1年)时的平均生长速度(AGV)与基线相比发生了变化15.0μg/ kg /天, 和....相比安慰剂。研究结果表明,伏舒利肽组和安慰剂组儿童的AGV校正均值差异为1.57厘米 per year in favor of vosoritide, a substantial proportion of the approximately 2 cm/year AGV deficit relative to average-stature children. The results of subgroup analyses for change from baseline in AGV were consistent with the overall mean difference between treatment groups in favor of vosoritide [1]

安全概况

BioMarin还表示,“在这项为期52周的研究中,接受vosoritide的儿童对上肢和下肢的比例无不良影响或无明显改善。正如预期的那样,由于随访时间长,未发现与更广泛的健康结果(例如生活质量,日常生活活动以及医疗和外科手术的频率和类型)有关的次要终点在统计学上有显着变化。为了检测这些变化,将需要更长的治疗时间或更早的治疗开始。”


参考文献
1. 投资者BioMarin新闻稿
2. 统计如何

程隆妮
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谢谢。
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